【 청년일보 】 국내 바이오기업들이 환자가 적은 대신 경쟁자도 적은 매력을 가진 희귀의약품 시장 진출에 잇따라 성공하면서, 신약 개발 동력과 경쟁력 확보에 청신호가 켜지고 있다.

 

19일 업계에 따르면 희귀의약품 분야에서 국내 바이오기업들의 희소식이 연이어 들려오고 있다.

 

먼저 제일약품은 자회사인 온코닉테라퓨틱스의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질 ‘네수파립(Nesuparib)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품으로 지정 승인됐다고 지난 18일 밝혔다.

 

‘네수파립’은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 Tankyrase를 동시에 억제하는 이중 저해 기전을 가진 차세대 합성치사 표적항암제다.

 

한올바이오파마는 지난 4일 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 자가면역질환 치료제로 개발 중인 ‘바토클리맙(HL161BKN)’을 갑상선안병증(TED)에 대한 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다고 밝혔다.

 

‘바토클리맙’은 자가면역질환을 유발하는 체내 병원성 자가항체(pathogenic autoantibody)를 제거하는 기전을 지닌 항체신약이다.

 

파로스아이바이오는 유럽의약품청(EMA)에 FLT3 단백질 변이를 표적하는 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’의 희귀의약품 지정 신청서를 제출했다.

 

세닉스바이오테크의 경우 개발 중인 지주막하출혈 치료제 ‘CX213’이 지난 1월 미국 식약처(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

 

이엔셀도 지난달 미국 FDA으로부터 신약 파이프라인 ‘EN001’이 손발 변형과 근육 위축 및 심하면 시각·청력 상실을 유발하는 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.

 

업계에서는 국내 바이오 기업들이 희귀의약품 시장으로 진출하는 것이 하나의 트랜드로 자리를 잡은 것 같다고 평가했다.

 

국내 기업들이 희귀의약품 시장으로 진출하는 요인으로 경쟁자가 적은 점과 희귀의약품 개발 기업을 위한 다양한 혜택들을 지목했다.

 

이승규 한국바이오협회 부회장은 “최근 많은 제약바이오 기업사들이 희귀의약품 관련 연구를 진행하고 있다”면서 “이제 하나의 트랜드가 되어가고 있는 것 같다”고 말했다.

 

이어 “희귀의약품 시장은 각 질환별로 환자는 적다는 단점이 있지만, 경쟁자가 없거나 적어 시장 선점과 경쟁 부담이 상대적으로 적다는 특징이 있다”면서 "선진국 대비 제약바이오 부문에서 후발주자인 국내 제약사들이 희귀의약품 시장으로 진출한 뒤, 지속적인 연구개발을 통해 적응증을 확장시켜 나가는 것도 하나의 전략이 될 수 있다"고 조언했다.

 

국가신약개발사업단 관계자는 “희귀의약품은 미충족 수요가 높은 분야로, 개발 성공 시 시장에 정착할 확률이 높고 ▲신속 심사 ▲세제 감면 ▲임상 2상 이후 조건부 판매 등의 이점이 있다”고 전했다.

 

또 “희귀의약품 개발 과정에서의 지원과 시판 허가 승인 시 7년간 시장 독점 및 높은 약가 책정 등을 통한 수익 창출이 가능하다”면서 “이러한 요인들로 인해 신약 개발 시 희귀질환 치료제로 약물을 개발하는 경우가 많아진 것 같다”고 덧붙였다.

 

이어 “국내 제약바이오 기업들의 희귀의약품 진출은 치료제가 없거나 부족한 질환에 대해 해결방안을 제시할 수 있으며, 신약 개발 분야의 과학적 발전 기여 및 소규모의 임상으로 희귀의약품 출시가 가능하게 돼 신약에 대한 접근성 개선에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

 

【 청년일보=김민준 기자 】