【 청년일보 】 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되며 글로벌 개발에 탄력이 붙었다. 특히 신경형 고셔병까지 겨냥한 치료 옵션으로서 임상적 기대감이 커지고 있다.

14일 제약업계에 따르면, 'YH35995'는 최근 FDA으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환을 대상으로 신약 개발을 장려하기 위한 제도로, 지정 시 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간 시장 독점권 등 다양한 인센티브가 부여된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 체내 물질대사에 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환이다. 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격 이상 등 전신 증상을 유발하며, 특히 제3형은 신경학적 증상을 동반하는 중증 형태로 알려져 있다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료(SRT) 방식의 경구용 저분자 화합물이다.

유한양행에 따르면, 해당 후보물질은 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 GL1 억제를 유지하는 특성을 확인했다. 이에 따라 기존 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에서 신경학적 증상 개선에 기여할 수 있을 것으로 기대된다.

한편, YH35995는 앞서 국내에서 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고 초기 임상 단계에 진입한 상태다.
 

【 청년일보=조성현 기자 】