【 청년일보 】 미국 식품의약품청(FDA)이 인증하는 희귀의약품 리스트에 한국 제약·바이오 기업들이 잇따라 이름을 올리며 글로벌 신약 시장에서의 영향력을 확대하고 있다. 단순한 지정을 넘어 한국산 치료제가 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 차별화된 신약 잠재력을 입증했다는 분석이다.

19일 FDA 데이터베이스 분석 결과, 4월 1일부터 17일까지 희귀의약품(ODD)으로 지정된 총 14개 치료제 가운데 한국 기업이 개발한 의약품은 총 3개로 집계됐다. 이는 전체의 약 21.4%에 달하는 수치다. 주인공은 유한양행, 에이비엘바이오, 그리고 바이오벤처 엑셀라몰이다.

유한양행의 'YH35995'는 고셔병을 타깃으로 하는 경구용 기질감소치료제다. 글루코실세라마이드 생성을 억제하는 기전을 통해 편의성과 효율성을 높였다. 에이비엘바이오가 개발해 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술 수출한 '토베시미그'는 DLL4와 VEGF-A를 동시에 차단하는 이중항체 담도암 치료제로 혁신성을 인정받았다. 설립 4년 차인 엑셀라몰 역시 췌장암 치료제로 성과를 내며 신흥 강자의 면모를 보였다.

기존에 지정된 치료제가 새로운 적응증을 추가하며 파이프라인의 가치를 높이는 사례도 눈에 띈다.

온코닉테라퓨틱스의 '네수파립'은 췌장암·위암에 이어 소세포폐암까지 영역을 넓혔다. 이엔셀의 줄기세포 치료 후보물질 'EN001' 또한 샤르코-마리-투스 병에 이어 듀센 근이영양증을 추가 적응증으로 확보하며 기술적 확산성을 입증했다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 미만의 질환을 대상으로 하며, 통상 7년간의 시장 독점권과 세액공제, 심사 수수료 면제 등 파격적인 인센티브가 뒤따른다. 특히 전임상 데이터의 타당성과 기존 치료제와의 차별성을 FDA가 공식 인정했다는 점에서, 글로벌 빅파마를 대상으로 한 기술수출(L/O) 협상에서 유리한 고지를 점할 수 있는 '품질 보증서' 역할을 하게 된다.

업계 관계자는 "FDA의 엄격한 문턱을 넘었다는 것은 K-바이오의 연구개발(R&D) 수준이 글로벌 표준에 도달했음을 의미한다"며 "이러한 모멘텀이 실제 신약 출시와 상업적 성공으로 이어지는 선순환 구조가 정착될 것"이라고 내다봤다.

【 청년일보=안정훈 기자 】