【 청년일보 】 GC녹십자가 희귀질환 치료제의 글로벌 시장 확대에 속도를 내고 있다. 회사는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 페루 품목허가를 획득하며 중남미 시장 진출 교두보를 마련했다.

GC녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다고 6일 밝혔다.

이번 허가는 일본과 러시아에 이어 세 번째 해외 품목허가 사례다. 회사 측은 확보한 임상 데이터를 기반으로 추가 국가 진출도 지속 추진할 계획이라고 설명했다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 뇌실투여형(Intracerebroventricular·ICV) 치료제로, 월 1회 투약하는 것이 특징이다. 특히 중추신경계 손상을 동반한 중증 헌터증후군 환자를 대상으로 개발됐다.

헌터증후군 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다. 질환이 진행되면 인지 기능 저하와 행동 이상 등이 나타나 환자의 삶의 질과 예후에 큰 영향을 미친다.

GC녹십자에 따르면 일본에서 진행된 임상시험 결과, 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질로 꼽히는 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시켰다. 또한 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며, 장기 추적 관찰에서도 효과 지속성이 확인됐다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것"이라고 말했다. 한

한편 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상과 관절 변형, 호흡기·심장 기능 이상, 인지 기능 저하 등의 증상이 나타나며, 주로 남아 10만~15만명당 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다.

【 청년일보=조성현 기자 】