【 청년일보 】 입센코리아는 자사가 개발한 담즙정체성 희귀 간 질환인 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체)의 증상 치료제 '빌베이'(성분명: 오데빅시바트)가 10월부터 건강보험에 등재된다고 25일 밝혔다.

이번 등재는 국내 PFIC 환자들이 간 이식 없이도 경구용 치료를 통해 질환을 관리할 수 있는 첫 번째 사례로, 희귀질환 치료에 있어 중요한 전환점이 될 것으로 보인다.

이번 건강보험 적용은 정부, 학계, 환자단체, 그리고 입센코리아가 협력해 극희귀질환 치료제 도입을 위해 노력한 결과다.

PFIC는 유전적 결함으로 담즙이 간에 축적되어 간 손상을 일으키는 희귀 질환으로, 대부분 영유아기에 발병하며 극심한 가려움증, 성장 지연, 간 기능 저하를 유발한다.

국내 PFIC 환자는 수십명대로 추정되며 극희귀잘환으로 분류된다. 기존에는 간 이식 외에 대안이 없어 환자와 가족 모두에게 큰 고통을 안겨왔다.

전문가들은 '빌베이'의 건강보험 적용을 환영하는 분위기다. 세브란스병원 소아청소년과 고홍 교수는 "PFIC 환아들은 밤낮없이 가려움증에 시달려 정상적인 생활이 어려웠다"며, "'빌베이'는 단순한 약제를 넘어 아이와 가족의 삶을 되찾아주는 중요한 치료 옵션"이라고 평가했다.

서울대병원 소아청소년과 고재성 교수는 "'빌베이'가 담즙산 수치와 가려움증을 개선하고, 장기 복용 시 간 기능 보존 가능성까지 기대할 수 있어 환자 예후에 긍정적인 영향을 줄 것"이라고 설명했다.

한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 "이번 건강보험 적용은 치료제 도입을 넘어 극희귀질환 환자도 치료받을 권리가 있다는 사회적 메시지를 담고 있다"고 밝혔다.

이번 등재는 정부의 적극적인 신약 도입 제도 개선 노력의 결과이기도 하다. '빌베이'는 2023년부터 보건복지부의 '허가-평가-병행 시범사업' 1호 약제로 지정되어 정부 부처 간의 협력을 통해 신속한 절차가 진행됐다.

이는 극소수 환자라도 적시에 치료받을 수 있도록 하겠다는 정부의 의지를 보여주는 사례로 평가된다.

입센코리아 양미선 대표는 "입센의 환자 중심 철학을 바탕으로 PFIC 환자들의 삶을 변화시키고자 노력해왔다"며, "이번 '빌베이'의 급여 적용은 이러한 철학의 중요한 이정표"라고 말했다. 입센코리아는 앞으로도 희귀질환 환자의 조기 진단 및 치료 접근성을 높이기 위한 캠페인과 정책 제안을 지속할 계획이다.

【 청년일보=김재두 기자 】