【 청년일보 】 국내 제약·바이오업계가 ‘희귀의약품’ 시장에 눈독을 들이고 있다. 잠재성장 가능성이 높을 뿐만 아니라, 상대적으로 경쟁 강도가 낮아 제품개발에만 성공하면 큰 수익을 올릴 수 있을 것이란 판단에 따른 것이다. 대다수의 의약품업체들이 시장 진출에 본격적으로 뛰어들면서 신수종 시장으로 주목받고 있다.

25일 제약업계 등에 따르면 전 세계 희귀의약품 시장은 연 평균 12.3%씩 성장, 현재 1449억 달러(한화 약 176조원) 규모의 시장을  형성하고 있다. 또한 향후 지속적인 성장세를 보이며 오는 2024년에는 약 2,420억 달러(한화 약 283조원)까지 확대될 것으로 예측되고 있다.

상황이 이렇다 보니 ‘퍼스트 인 클래스’(First in Class, 혁신 신약) 희귀질환 치료제 개발을 통해 전 세계 희귀의약품 시장에서 우위를 점하려는 국내 기업이 늘어나는 추세다.

미국에서 비만 치료 신약 과제 ‘LB54640’의 임상 1상을 진행 중인 LG화학은 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 비만 치료제로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받는 등 개발에 속도를 높이고 있다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시장성이 크지 않은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 장려하기 위해 희귀의약품 개발 회사에 다양한 혜택을 제공하는 제도다.

LG화학 ‘LB54640’은 G단백 결합 수용체의 일종인 MC4R을 표적으로 한 새로운 기전의 경구용 비만 치료제다. 전임상 결과 식욕 및 체중 감소 효과의 우수성뿐 아니라 중추신경계 및 심혈관계 부작용이 없는 ‘안전한 비만 치료제’의 개발 가능성을 확인했다.

1일 1회 경구 투여에 적합한 약동학적 특성을 확인해 주사 치료 중심의 비만 시장에서 환자 투여 편의성을 높인 차별화된 치료제를 개발할 계획이라는 게 회사 측의 설명이다.

한미약품은 자사의 혁신 기술을 적극적으로 활용해 희귀의약품을 개발하고 있다.

이 회사는 단장증후군 치료 바이오 신약으로 독자 개발 중인 ‘LAPSGLP-2 Analog’(HM15912)가 지난 6월 미국 FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPD) 지정을 받았다.

선천성 고인슐린증 치료 바이오 신약 ‘LAPSGlucagon Analog’(HM15136)도 RPD 지정을 받음에 따라, 한미약품은 30여개에 이르는 혁신 신약 파이프라인이 희귀질환 분야에서 혁신성을 입증받게 됐다.

이밖에 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신 신약 ‘LAPSTriple Agonist’(HM15211) 역시 FDA 희귀의약품으로 지정돼 지난 7월 패스트트랙 대상에 이름을 올렸다.

메드팩토는 항암 신약후보 물질 ‘백토서팁’과 화학 항암제 ‘파클리탁셀’을 전이성 위선암 환자에 병용 투여하는 요법에 대해 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

메드팩토 관계자는 “안전성과 예비 효과 탐색 목적인 임상 1b상에서 고무적인 무진행 생존율을 기록해 현재 임상 2a상도 순조롭게 진행 중”이라며 “이번 희귀의약품 지정에 따라 백토서팁의 시장가치가 높아질 것으로 기대된다”고 말했다.

업계 일각에서는 최근 희귀질환 환자가 늘어나는 등 희귀의약품 시장 규모가 지속해서 성장하고 있어 다수의 제약사가 이 시장을 ‘블루오션’으로 삼아 공략에 속도를 높이고 있다고 분석한다.

업계 관계자는 “제약·바이오업계가 희귀의약품 개발에 적극적으로 나서는 이유는 개발에 따른 인센티브가 적지 않기 때문”이라며 “미국에서 희귀의약품 지정을 받을 경우 임상시험 보조금 지급 및 세금감면, 판매 허가 심사비용 면제 등의 혜택이 주어진다”고 말했다.

그러면서 “판매 허가 획득 후에도 미국 시장 독점권을 부여받아 동일 계열 후속 약물의 진입을 7년간 방어할 수 있어, 신약의 가치가 상승하는 효과를 기대할 수 있다”며 “여기에 공익성도 강조할 수 있어 기업 이미지에도 긍정적”이라고 덧붙였다.

【 청년일보=안상준 기자 】