헬릭스미스 “엔젠시스 사용 ALS 임상 2a상 프로토콜, 美 FDA에 제출”

【 청년일보 】 헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자 치료제 ‘엔젠시스’(VM202)를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 제출했다고 5일 밝혔다. 엔젠시스는 이미 미국 FDA에 의해 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 이미 ALS 임상 1상을 성공적으로 마친 바 있으며 이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사할 예정이다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사하며 이와 함께 측정할 유효성 지표는 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r, ALS 환자들의 근육 기능 및 근육 강도, 호흡 기능의 변화·환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC), 호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과, 바이오마커의 변화량 등이다. 이번 ALS 임상 2a상에서 가장 큰 특징은, 엔젠시스 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취하여 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 이러한 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 임상시험은 먼저 소규모로 시작하며, 총 18명의

• 안상준 기자
• 2020-10-05 14:59