【 청년일보 】 지난주 의료·제약 주요 이슈로 인공지능(AI) 덕택에 의료기기 인허가 상담과 관련 자료 검색이 신속해질 것이라는 소식이 전해졌다.

아울러 종근당은 개발 중인 샤르코-마리-투스병 신약 'CKD-510'의 안전성과 내약성 등을 유럽 임상 1상 시험에서 입증했다고 밝혔다.

이 밖에 JW중외제약과 바이오벤처기업인 오가노이드사이언스가 비임상 중개연구 강화를 위해 손잡았다.

◆ 식약처, AI 기반 차세대 의료기기 인허가시스템 구축 추진

식품의약품안전처는 의료기기 인허가를 더 빠르고 정확하게 처리할 수 있도록 인공지능(AI) 기반의 차세대 의료기기 인허가시스템으로 고도화를 추진.

이번 인허가시스템 고도화는 의료기기 인허가 서비스의 품질과 업무 효율성을 높이기 위해 착수했으며, 이르면 내년부터는 인공지능(AI) 기술을 접목한 차세대 의료기기 인허가시스템을 실제 업무에 적용할 수 있을 전망.

인공지능 기반 차세대 인허가시스템의 주요 특징은 ▲인공지능 챗봇을 활용한 상시적이고 신속한 질의응답, ▲인공지능 기반 인허가 관련 자료 검색 기능.

인공지능 챗봇을 활용하면 제품 개발 업체는 의료기기 해당 여부, 제품 인허가·심사 신청 시 처리부서 등을, 의료기기 사용 국민은 안전성 정보 등을 편리하게 확인 가능.

또, 인공지능 기반 인허가 자료 검색 기능을 구현해 기계학습 기법을 적용, 반복적 자료 검색·확인 작업이 자동화돼 허가·심사업무를 심사 담당자가 신속·정확하게 처리할 수 있게 될 전망.

◆ 종근당, 'CKD-510' 임상 1상·비임상 연구 결과 발표

종근당은 최근 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스 치료 신약 'CKD-510'의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표.

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질로, 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth) 치료제로 개발 중인 약물.

이번 발표는 유럽에서 진행한 CKD-510의 임상 1상에 대한 내용으로 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 최초로 공개되는 임상 결과.

특히 이번 학회에서 CKD-510은 Late-breaking poster로 채택. 말초신경 분야의 전문가들의 관심을 모음.

발표에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성을 입증. 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확보.

이날 발표에는 CKD-510의 비임상 연구 결과도 포함. 질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전의 약물로서 우수한 효능을 확인.

샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 전무한 상태.

◆ JW중외제약-오가노이드사이언스, 비임상 중개연구 위한 공동연구

JW중외제약이 최근 바이오벤처기업인 오가노이드사이언스와 비임상 중개연구 강화를 위한 '오가노이드 기반의 신약개발 플랫폼 구축 및 공동연구' 계약을 체결.

장기유사체로 불리는 오가노이드(Organoid)는 인체 내의 '장기(organ)'와 '유사한(oid)'의 합성어로, 줄기세포를 장기와 유사한 구조로 배양하거나 재조합해 제조. 오가노이드는 환자들의 장기 조직뿐만 아니라 구조·기능적 특이성도 재현 가능. 동물실험의 대체가 가능함은 물론 직접 임상시험을 하지 않고도 결과를 예측할 수 있는 차세대 신약 개발 기술.

이번 계약으로 양사는 오가노이드의 유전체 정보를 데이터베이스(DB)화한 R&D 플랫폼을 함께 구축할 계획. 오가노이드사이언스는 환자의 조직 샘플을 이용해 오가노이드 모델을 개발하며, JW중외제약은 오가노이드 모델의 유전자를 해독하고 해당 정보를 축적한 플랫폼 구축을 담당. 양사는 앞으로 지속적인 협력을 바탕으로 오가노이드 R&D 플랫폼을 성공적으로 구축하고 신약 개발에 적극 활용할 계획.

이와 함께 JW중외제약 신약연구센터와 연구법인 C&C신약연구소, JW신약의 연구법인 JW크레아젠은 각사가 개발하고 있는 신약 파이프라인 강화를 위해 오가노이드사이언스와 공동연구를 추진.

 

 

◆ 에스티팜, 美 학회서 'mRNA 플랫폼 기술' 발표

에스티팜은 최근 미국 보스톤에서 열린 TIDES USA 학회에 Gold 스폰서로 참석해 Spotlight Session에서 주제를 발표.

학회에서 에스티팜의 양주성 바이오텍연구소장 겸 mRNA사업개발실장은 'mRNA CDMO: 올리고 CDMO사업의 노하우를 활용한 mRNA 플랫폼 기술의 개발(mRNA CDMO: How to Develop mRNA Platform Technology Using Know-how from the Oligonucleotide CDMO Business)'이라는 주제로 발표. 에스티팜 mRNA 플랫폼 기술의 경쟁력과 제2 올리고동 신축을 통한 올리고뉴클레오타이드 생산능력 증대 계획을 소개.

에스티팜은 글로벌 제약사와의 파트너링 미팅을 진행. 글락소스미스클라인(GSK), 얀센(Janssen), 일라이릴리(Eli Lilly), 머크(Merck) 등의 글로벌 제약사와 애로우헤드(Arrowhead), 바이오젠(Biogen), 다이서나(Dicerna) 등 바이오텍 업체를 포함한 총 34개 사와 미팅을 갖고 올리고 및 mRNA CDMO 사업 제휴를 논의.

COVID-19의 확산과 mRNA 백신의 성공으로 RNA 기반 치료제에 대한 관심이 고조되면서 신약 개발 및 투자가 활발해지는 중. Research & Market 보고서에 따르면 전 세계 올리고 합성 시장은 지난 2020년 52억 달러(약 6조 6천억원)에서 오는 2030년에는 261억 달러(33조 2천억원)로 연평균 17.1% 성장이 예상. FMI(Future Market Insight)는 2030년 올리고 원료의약품(API) 시장 규모가 53억 6천만 달러(약 6조 8천억원)에 달할 것으로 전망.

◆ SK바사 "미국 게이츠재단 방문해 파트너십 강화 논의"

SK바이오사이언스는 이 회사 안재용 사장과 SK디스커버리 최창원 부회장이 미국 시애틀에 있는 빌앤드멀린다게이츠재단을 방문해 파트너십을 강화하는 방안을 논의.

이 자리에는 안 사장과 최 부회장, 게이츠 재단의 마크 수즈먼(Mark Suzman) 최고경영자(CEO)와 트레버 먼델(Trevor Mundel) 글로벌헬스 부문 대표 등이 참석.

이들은 SK바이오사이언스가 게이츠재단의 지원을 받아 개발한 코로나19 백신 '스카이코비원'(GBP510) 등 현재 협력하고 있는 다수의 과제를 무사히 완수하고, 글로벌 공중보건 증진을 위한 파트너십을 공고히 하는 데 뜻을 모음.

게이츠 재단은 빌 게이츠 마이크로소프트(MS) 창업자와 당시 그의 아내였던 멀린다 게이츠가 2000년 세계 빈곤 퇴치와 질병 예방 등을 위해 설립한 비영리 단체. SK바이오사이언스의 코로나19 백신 외에도 로타 백신, 장티푸스 백신 개발 사업에도 지원.

◆ 아피셀테라퓨틱스-엑셀세라퓨틱스, 유전자도입 줄기세포 치료제 맞춤형 배지 개발

대웅제약과 영국 아박타가 합작 설립한 아피셀테라퓨틱스는 20일 세포배양 배지 선도기업인 엑셀세라퓨틱스와 '유전자도입 줄기세포 치료제(AFX 플랫폼적용) 맞춤형 배지 개발'을 위한 업무협약(MOU)을 체결.

협약에 앞서 양사는 산업통상자원부가 주관하는 '2022년 중견기업상생혁신사업'에 최종 선정. 중견기업상생혁신사업은 중견‧중소기업의 공동 기술개발을 지원하고 성과 공유를 유도하는 사업으로, 중견기업 주도의 상생혁신 R&D 모델을 발굴하고 확산하기 위해 추진. 향후 양사는 2년간 국비 8억 5천만원을 지원받아 공동연구 비용으로 사용할 예정.

이번 업무 협약은 중견기업상생혁신사업의 취지를 반영해 중견·중소기업이 상생하는 모범 성공사례를 만들고 앞으로의 협력을 확대하고자 체결.

양사는 협약에 따라 아피셀테라퓨틱스에서 개발 중인 차세대 세포유전자 치료제개발 플랫폼(AFX플랫폼)에 필수적인 세포배양 배지를 공동 개발해 기술 자립도를 높이고, 규제기관의 강화된 안전성 기준을 만족하는 맞춤형 배지 개발을 공동 추진할 계획.

◆ 희소·긴급도입 필요한 의료기기에 재난적 의료비 지원

보건복지부는 '재난적의료비 지원에 관한 법률' 일부 개정안을 마련해 오는 20일부터 내달 29일까지 입법 예고한다고 발표.

이번 개정안은 희귀·난치질환 치료에 필수적인 '희소·긴급도입 필요 의료기기'를 구입한 비용에 대해 재난적 의료비 지원 근거를 마련하고, '개인정보보호법'에 따라 재난적 의료비 지원업무 수행 시 처리할 수 있는 정보 범위를 보다 명확하게 하기 위함.

입법예고안의 주요 내용으로, 정부는 희귀·난치질환자에 대한 치료기회 확대 및 원활한 질병 관리를 위해 의료기기법 제15조의2 제1항 제1호에 따라 식품의약품안전처장이 국내에 공급하는 의료기기의 경우, 그 구입비용을 재난적 의료비로 지원하도록 근거를 마련.

급여로 등재되지 않은 경우 해당 의료기기가 취약계층에게는 다소 고가이므로 의료비 부담 완화를 위해 재난적 의료비 지원범위를 확대.

주요 희소·긴급의료기기 종류로는 심폐수술용혈관튜브·카테터, 혈관용스텐트, 풍선확장식혈관성형수술용 카테터, 카테터 삽입기, 중심순환계인공혈관 등.

또, 개정안에는 재난적 의료비 지원업무 수행 시 필요한 민감정보 및 고유식별정보의 범위를 시행령으로 위임해 그 내용을 명확화하도록 정비.

보건복지부는 입법예고 기간 중 국민의 의견을 폭넓게 수렴한 후 개정안을 확정할 예정.

◆ 대웅제약 '나보타', 사우디아라비아·우크라이나서 품목 허가 획득

대웅제약은 최근 사우디아라비아와 우크라이나에서 자체 개발 보툴리눔 톡신 나보타의 품목허가를 획득.

사우디아라비아는 인구 및 경제 규모 면에서 중동에서 가장 큰 시장 중 하나로 손꼽히는 만큼, 대웅제약은 사우디아라비아 시장을 중동지역에서 본격적인 매출 확장의 교두보로 삼을 계획. 또한 올해 유럽 발매를 앞두고 EU 회원국 외 유럽 국가에서의 허가도 지속적으로 추가하고 있으며, 우크라이나 역시 동유럽에서 시장규모가 큰 국가이므로 나보타의 유럽 시장 점유율 확대에 있어 기반이 될 예정.

셀트리온은 이번 품목 허가를 통해 나보타는 미국·유럽·캐나다 등 전 세계 58개국에 진출했으며, 올해 중국을 포함해 향후 100개국 이상에서 허가를 획득하는 것이 목표.

나보타는 대웅제약이 지난 2014년 국내에 출시한 보툴리눔 톡신 제제로 미용분야에서 미간주름 개선, 눈가주름 개선을, 치료 분야에서는 뇌졸중 후 상지근육경직과 눈꺼풀경련에 관한 치료 적응증을 확보. 최근에는 사각턱 개선 적응증에 대한 식약처 품목허가를 신청, 미국 파트너사인 이온바이오파마(Aeon Biopharma)를 통해 만성·삽화성 편두통 및 경부근 긴장에 관한 임상 2상을 진행 중.

◆ 셀트리온, 아바스틴 바이오시밀러 'CT-P16' 글로벌 특허 합의 완료

셀트리온은 블록버스터 항암제 아바스틴(Avastin, 성분명: 베바시주맙) 개발사인 제넨테크(Genentech)社와 글로벌 특허 합의를 마치고 아바스틴 바이오시밀러 CT-P16의 출시를 위한 사전 작업 완료.

셀트리온은 지난해부터 CT-P16의 글로벌 허가 승인 즉시 조기 판매가 가능하도록 오리지널의약품 개발사와 글로벌 특허 합의를 진행해 왔으며, 이번 합의에 따라 특허 분쟁 없이 안정적으로 제품 출시가 가능.

그 결과, 셀트리온은 일부 경쟁사와 달리 전이성 직결장암, 비소세포폐암, 난소암 등을 포함한 주요 적응증 및 요법에 대해 올해 9월부터 글로벌 주요 시장에서 제품을 출시할 계획. 다만, 한국의 경우 타사와 오리지널의약품 개발사 간 특허 무효심판이 진행되고 있어 그에 따른 영향을 주시 중.

셀트리온은 지난해 한국 식품의약품안전처 및 미국 FDA(U.S. Food and Drug Administration), 유럽 EMA(European Medicines Agency)에 CT-P16의 판매 허가 신청을 진행했으며, 연내 판매 허가를 기대 중. CT-P16은 비소세포폐암을 비롯해 전이성 직결장암, 난소암, 전이성 유방암, 교모세포종 등의 치료에 사용되는 아바스틴의 바이오시밀러.

셀트리온은 향후 CT-P16이 출시되면 이미 글로벌 시장에 선보이고 있는 혈액암 치료제 ‘트룩시마’와 유방암치료제 ‘허쥬마’에 이어 세번째 항암 항체 바이오시밀러를 확보해 항암제 분야에서도 강력한 포트폴리오를 구축.

글로벌의약품 시장조사 기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 지난 2020년 글로벌 베바시주맙 시장 규모는 64억 900만 달러(한화 약 8조 2천억원) 로 그 중 미국시장이 28억 8천600만달러(한화 약 3조 6천800억원)를 차지.

◆ SK바이오팜, 美 디지털 치료제 기업 투자

SK바이오팜은 SK와 미국 디지털 치료제 기업 칼라 헬스(Cala Health, 이하 칼라社)'에 공동 투자를 단행.

SK바이오팜은 이번 투자를 시작으로 첨단 제약·바이오 및 헬스케어 기업에 대한 전략적 투자를 이어갈 계획이며, 유망 기업과의 혁신 기술 및 연구 협력을 통한 성장동력을 적극 확보 중.

이번 투자는 SK바이오팜이 진행 중인 디지털 헬스케어 사업과의 시너지도 클 것으로 기대 중. SK바이오팜은 지난 2018년부터 뇌전증 발작 감지·예측 알고리즘 및 디바이스의 연구 개발을 진행 중이며, 외부 협업·투자 등을 병행하며 비즈니스를 차별화. 뇌전증 발작 감지 디바이스의 경우 올해 국내 임상에 착수할 예정이며, 내년 CES 발표가 목표.

이를 위해 SK바이오팜은 전략적 투자자로서 칼라社와 뇌과학 분야에서의 기술 협력 가능성도 모색 중.

전통 의약품 대비 R&D 비용과 시간 측면에서 효율적일 뿐만 아니라, AI·빅데이터 기술 등을 활용한 환자 개인 맞춤형 치료가 가능하고, 부작용 위험도 적은 것이 장점. 미국 시장조사기관 '얼라이드 마켓 리서치' 보고서에 따르면 글로벌 시장은 연평균 20.6%씩 성장 중. 앞으로도 큰 폭으로 성장할 것으로 전망.
 

 

【 청년일보=조성현 기자 】