【 청년일보 】 GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제에 대한 허가를 받았다. GC녹십자는 파트너사인 ‘클리니젠’(Clinigen K.K.)이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’(intracerebroventricular)의 품목허가를 획득했다고 24일 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 이번이 전 세계 최초이다. ‘헌터라제 ICV’는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다. 이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 큰 의미가 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. ‘헌터라제 ICV’는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달되어 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다. 일본 국립성
【 청년일보 】 GC녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 헌터라제(Hunterase)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA, National Medical Products Administration)으로부터 품목 허가를 획득했다고 9일 밝혔다. 헌터증후군 치료제가 중국에서 품목 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 헌터라제는 지난해 7월 중국 품목 허가 신청에 이어 9월 NMPA로부터 우선 심사 대상으로 지정된 바 있다. 헌터라제의 중국 등 중화권 국가에서의 상업화는 수출 계약을 맺은 ‘캔브리지’(CANBridge Pharmaceuticals)가 맡고 있다. 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 15만여 명 중 1명의 비율로 발생하며 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등 동아시아 국가에서의 발생 비율이 더 높다고 알려져 있다. 현재 중국 내 헌터증후군 환자는 약 3,000명 이상인 것으로 알려진다. 이 때문에 중국에서는 지난 2018년에 제정한 희귀질환 관리 목록에 헌터증후군을 포함·관리 중이다. 헌터라제는 유